Nat Commun：新型mRNA脂質担体輸送技術

有効な治療薬を少ない副作用で特殊な標的細胞に輸送することは、医学研究分野の「聖杯」とされてきた。最近、雑誌に掲載された自然 コミュニケーション上の研究報告書では、テルアビブ大学の科学者たちが研究を通じて特殊なタンパク質を搭載したナノ担体を直接特殊な細胞に輸送する新しい方法を開発し、関連する研究結果や科学者たちが多種の悪性腫瘍、炎症性疾患、珍しい遺伝疾患を治療する新しい治療法の開発を支援することが期待されている。

画像ソース：Nuphar Veiga/American Friends of Tel Aviv University.

過去数十年間、mRNAsを含む脂質ベクターは多くの疾患におけるタンパク質発現を効果的に変えることができると考えられてきたが、これらの情報を特定の細胞に直接送ることは研究者にとって依然として直面しなければならない大きな課題である。研究者のPeer教授は、この研究では、ASSETと呼ばれる生物学プラットフォームを通じて一連の遺伝命令を運ぶことができるmRNAを搭載したベクターを用いて、免疫細胞中の抗炎症性タンパク質を標的とする遺伝命令を標的としていると指摘し、研究者は、標的細胞中の選択的な抗炎症性タンパク質が腸炎患者の生体の疾病症状と重症性を低下させることができると述べた。

この研究の意義は革命的であり、mRNA命令を導入するための基礎を築き、細胞に欠落したいかなる蛋白質をコードすることができ、それによって炎症性疾患、自己免疫性疾患、遺伝性疾患、さらには癌などの様々な疾患の治療に応用することが期待されている。このASSET（Anchored Secondary scFv Enabling Targeting）プラットフォームは、ナノ担体を特殊細胞促進遺伝子の操作に直接輸送するための生物学的方法を利用することができる。研究者のVeiga氏によると、本文の研究は細胞特異性のmRNA分子輸送のために新しいルートを開拓し、最終的には炎症性腸疾患を治療するための新しい治療法として特異性の抗炎症性mRNA分子（インターロイキン10）を導入することができるかもしれないという。

後の研究者によると、標的mRNAのタンパク質生産は重要な治療と研究応用価値があるかもしれないが、将来の研究者は深い研究を通じて標的性mRNA輸送戦略を利用して炎症性疾患、癌及び珍しい遺伝性疾患の治療における新型療法の治療潜在力を調査したいと考えている。（バイオバレー）

元の出所：

Nuphar Veiga, Meir Goldsmith, Yasmin Granot, et al. 治療タンパク質を白血球に表現する修正されたmRNAの細胞特異的な配達。自然 コミュニケーション卷 9, 記事番号: 4493 (2018) doi:10.1038/s41467-018-06936-1