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marklee@hankosci.com
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15800598580
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住所
上海市閔行区恒南路1325号闿鑫ビジネスパーク
Shanghai Haokuo Scientific Equipment Co., Ltd
時価総額8億5000万ドル、8月の細胞治療のハイライトタイムはこの会社に属している！
日付：2025-09-09読み：1
時価総額8億5000万ドルのSana Biotechnologyは、2018年に設立された臨床段階にあるアメリカのバイオテクノロジー会社で、8月にハイライトタイムを迎えます！左手一篇細胞 干細胞あ、右手一篇ニューイングランド 医学 ジャーナル、ダブルでトップレベルの定期刊行物に登頂し、細胞治療を持ち込んだ」免疫抑制の必要なし」時代。この会社はどうして一度に二大雑誌を通したのですか。
01.左手のCell Stem Cell、CD 19 CAR-Tも「身を隠す」ことができます！
2025年8月13日、Sanaは「Hypoimmune CD 19 CAR T cells evade allorejection in patients with cancer and autommune disease」と題する臨床研究記事をCell本誌に発表した。細胞干細胞（IF=20.4）を選択します。人体でそれを検証しますHIP（低免疫）工学化CAR-T（SC 291）は免疫拒絶反応を回避し、汎用型細胞療法の臨床基礎を築くことができる。
技術ルート：
（1）改造ドナーT細胞→CRISPR-Cas 12 b三連ノック：
•TRAC：自己TCRを廃棄し、移植植物の抗宿主病GVHDを防ぐ
•B 2 M+CIITA：HLA-I/IIを乾かし、T細胞認識を防ぐ
(2)双順子スローウイルス→同時導入
•CD 19-CAR：B細胞腫瘍/自己免疫を標的とする
•CD 47高発現：NK/マクロファージにブレーキをかける
(3)SC 291を1回注入し、強力な免疫抑制を必要とせず、低用量リンパ除去化学療法のみを受ける
臨床結果：
HIPが編集したCAR−T細胞はすべての患者において免疫反応を誘発しなかった。部分的に編集された細胞は依然として免疫系によって識別され、除去され、HIP編集が患者の免疫系が無能ではなく有効であることを証明した。この汎用型CD 19 CAR-T細胞療法は癌と自己免疫病に適している。
02.右手The New England Journal of Medicine、膵島移植は免疫抑制なし！
同月4日、サナは「Survival of Transplanted Allogenic Beta Cells with No Immunosuppression」と題した記事をThe New England Journal of Medicineジャーナル（IF：96.3）に発表した。1型糖尿病患者は生涯インスリン注射に依存し、治療方式は膵島β細胞を移植することである。しかし、伝統的な移植には長期的に免疫抑制剤を使用する必要があり、感染、腫瘍、腎機能障害などのリスクをもたらす。
本研究はSanaがHIPプラットフォームのUP 421パイプラインに基づいて、人体で「免疫抑制剤不要」の異体膵島細胞移植、すなわち免疫抑制剤を使用せずに遺伝子編集に成功した同種異体膵島β細胞を移植し、1型糖尿病の治療に用いた。
技術ルート：
（1）死体膵臓からヒト膵島を分離した後、初代膵島細胞にCRISPR-Cas 12 bダブルノックを行う：
•B 2 M+CIITA：HLA-I/IIを乾かし、T細胞認識を防ぐ
（2）スローウイルスを用いたCD 47高発現導入（NK/マクロファージにブレーキをかける）
（3）UP 421製品を前腕筋肉を介して人体に多点注射し、免疫抑制薬物を使用せず、12週間フォローアップする
臨床結果：
42歳T 1 D患者のC−ペプチドは陽性が続き、血糖反応は良好であった。しかも免疫反応ゼロ（T細胞、抗体、NK細胞ともになし）！
03.左右の手が同時に利用するHIP（Hypoimmune）プラットフォームはどこが神聖なのか。
伝統的な異体細胞療法が直面する最大の挑戦は免疫拒絶である。患者の免疫系は外来細胞を識別し攻撃し、治療に失敗する。そのため、患者は通常、強力な免疫抑制治療を受け、感染などのリスクをもたらす必要がある。Sana社は遺伝子編集技術を通じて、HIPプラットフォーム、すなわち「細胞ステルス」の3つのセットを開発した：
•CRISPRダブルノックHLA：細胞表面のHLA-I/IIをすべてカットし、T細胞を「認識できない」ようにする。
•CD 47高発現：細胞に「私を食べないで」コートをかけ、NK/マクロファージを退却させる。
•スローウイルスベクターを用いた送達：CD 19-CARまたは膵島遺伝子を順路に入れて、治療機能を一歩で到着させる。
患者が一生免疫抑制を使用する必要がないことを実現し、真の「現物」汎用細胞薬！この2つの研究のinvitro遺伝子編集電気変換ステップでは、いずれもMaxCyte ExPERTシリーズのストリーミング電気変換プラットフォームを使用して完成した：
•GMP条件下で、CRISPR-Cas 12 b+gRNAを一度に効率的に送り、効率的なマルチターゲットノックアウトを実現する
•細胞生存率>90%
•サナがドナー細胞からHIP完成品までの製造を7〜9日以内に完了できるようにする
MaxCyteの「非ウイルス稲妻高効率送達」は、HIP細胞の臨床レベルの生産に重要なサポートを提供する！2018年に設立されたこの会社は、2021年にMaxCyteと戦略プラットフォームライセンスを締結します！
SanaはHIPプラットフォームとMaxCyteストリーミング技術によって加持され、異体細胞移植の免疫拒絶の難題を解決しただけでなく、「汎用型」細胞治療の新紀元を開いた。8億5000万ドルの米金相場か？スタート地点かもしれない。
*参考文献：
1. Hu et al.、低免疫CD19 CAR T細胞はがんおよび自身免疫疾患の患者におけるアロレジェクションを回避します、細胞干細胞（2025）。商品番号: 10.1016/j.stem.2025.07.009
2. Carlsson等。 「免疫抑制なしで移植された異性ベータ細胞の生存」、ニューイングランド医学ジャーナル（2025）。商品番号: 10.1056/NEJMoa2503822
▍詳細：
MaxCyteは1999年に設立され、米国メリーランド州に本社を置く細胞工学電気穿孔技術ソリューションプロバイダです。そのExPERTを利用する™電気転移プラットフォームは、大規模な細胞の工程化処理を効率的、安定的に実現でき、早期研究、臨床開発から商業化生産までの全段階の細胞転移需要を満たし、抗体蛋白発現、ワクチン開発、遺伝子編集及び細胞と遺伝子治療などの分野に広くサービスしている。MaxCyte中国南区総代として、上海昊拡はあなたの研究開発、臨床から商業化生産までの異なる段階で、あなたの細胞トランスフェクション量の需要を満たす専門的なソリューションと技術サポートを提供します。
▍上海昊拡について：
上海昊拡科学器材有限公司は2019年に設立され、上海に本社を置き、実験室設備/消耗品及び分析機器の専門サービス業者である。会社は生物、医薬、物性検査、化学分析、食品、工業生産などの関連分野の顧客に国内外のハイテク専門設備及び技術コンサルティングサービスを提供することに力を入れている。